Leucemia, curato bimbo di 4 anni con la terapia genica

Per la prima volta nella storia della medicina pediatrica italiana, un bambino di 4 anni affetto da leucemia è stato curato con la terapia genica.

Il fatto è accaduto all’Ospedale Bambino Gesù di Roma, dove è stato eseguito il trattamento sperimentale di terapia genica (CAR-T theraphy) che consiste nel manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per farle diventare capace di riconoscere e attaccare il tumore.

Il trattamento – ancora in fase sperimentale – è stato quindi utilizzato per curare un bambino di 4 anni con leucemia linfoblastica acuta dopo che le cure tradizionali non hanno avuto effetto alcuno.

Il piccolo paziente aveva avuto due ricadute prima del trattamento con CAR-T theraphy: prima dopo la chemioterapia e successivamente dopo il trapianto di midollo osseo. Come si può leggere sul sito ufficiale dell’Ospedale Bambino Gesù, la terapia genica, ad un mese dall’infusione delle cellule “riprogrammate”, ha completamente eliminato tutte le cellule leucemiche presenti nel midollo e il bambino è stato quindi dimesso.

Per questo bambino non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva – spiega il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica – Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso.

È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale.

Mentre oggi medici del Bambino Gesù di Roma annunciano questo risultato, sulla rivista New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati, a luno termine, della sperimentazione su 75 bambini in vari paesi del mondo. Tra questi anche un bambino trattato con la terapia genica nel 2016 presso l’ospedale San Gerardo di Monza.

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